
02.04.2016
基因剪辑将首度于人类身上测试

「基因剪辑」技术面世已经三年,但至今仍未应用于人类,美国一家新创生物科技公司计划两年后,首次在人类身上测试这种技术,希望揭开治疗遗传病的新一页。
基因剪辑技术俗称「 DNA 剪刀」于 2012 年面世,可以准确地剪辑细胞中特定的基因。不过面世以来,这把 DNA 剪刀一直只用于微生物和动植物研究,从未试过应用于人类,但突破时刻快将来临。
美国一间位于马萨诸塞州的新创企业,宣布将在 2017 年在人类身上测试,成为全球首例。
该项临床研究目标是治疗一种,名为莱伯氏先天性黑矇症的遗传眼疾,遗传了这种简称 LCA 的小童视网膜细胞受影响,视力较差,甚至会随成长恶化。估计全美国只有六百个患者。为何先以这疾病入手?
因为学者全面掌握了 LCA 涉及的基因缺陷,加上眼球是基因治疗容易触及的部位,可直接将药物注入视网膜,是否见效很快知道,适合让基因剪辑「初试啼声」。若治疗成功,基因疗法的实用性将跨前一大步,治疗其他遗传病的机会亦大增。
至于负责这项破天荒临床研究的生物科技公司来头不小,三个月前融资一亿二千万美元,投资者包括首富比尔盖茨及 Google 。
基因剪辑技术俗称「 DNA 剪刀」于 2012 年面世,可以准确地剪辑细胞中特定的基因。不过面世以来,这把 DNA 剪刀一直只用于微生物和动植物研究,从未试过应用于人类,但突破时刻快将来临。
美国一间位于马萨诸塞州的新创企业,宣布将在 2017 年在人类身上测试,成为全球首例。
该项临床研究目标是治疗一种,名为莱伯氏先天性黑矇症的遗传眼疾,遗传了这种简称 LCA 的小童视网膜细胞受影响,视力较差,甚至会随成长恶化。估计全美国只有六百个患者。为何先以这疾病入手?
因为学者全面掌握了 LCA 涉及的基因缺陷,加上眼球是基因治疗容易触及的部位,可直接将药物注入视网膜,是否见效很快知道,适合让基因剪辑「初试啼声」。若治疗成功,基因疗法的实用性将跨前一大步,治疗其他遗传病的机会亦大增。
至于负责这项破天荒临床研究的生物科技公司来头不小,三个月前融资一亿二千万美元,投资者包括首富比尔盖茨及 Google 。